ציסטינוזיס היא הפרעה אוטוזומלית רצסיבית נדירה הגורמת להעברה לקויה של ציסטין אל מחוץ לליזוזומים ולצבירת ציסטין פתולוגית באיברי מטרה. בקרב חולים עם ציסטינוזיס מתרחשת הצטברות גבישי ציסטין בקרנית המובילים בהדרגה לאטרופיה ולאובדן הראייה.
ניתן לטפל בגבישים אלה בעזרת מריחת ג'ל סמיך עם 0.55% ציסטמין הידרוכלוריד (Cystadrops). המחקר הנוכחי מתאר ניתוח רטרוספקטיבי של קבוצה של 130 חולים שקיבלו Cystadrops בין 2013 ל-2017 בצרפת.
החולים קיבלו מינון ממוצע של 3.3 (± 0.94) מריחות לעין ביום. במשך המעקב, עד 45 חודשים, שמרו המטופלים על ציוני חדות הראייה של 0.0 (תקין). דירוג של כמות הקריסטלים של ציסטין בקרנית הראו ירידה עם הזמן והתייצבו לאחר כ-27 חודשים בין 1.22 ל-1.87.
פוטופוביה פחתה תוך שלושה חודשים והתייצבה על ציונים של סביב 1.5 ו-1.7. דווח על 47 תופעות לוואי לא רציניות, שהיו בדרך כלל גירוי חולף, ראייה צורבת או טשטוש. ארבע תופעות לוואי חמורות דווחו, כולל קרטיטיס וכיב בקרנית, אך ייתכן שאלה נגרמו על ידי המחלה הבסיסית.
מחקר גדול זה מאשר את היעילות, הבטיחות והסבילות של Cystadrops בפרקטיקה הקלינית בעולם האמיתי.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה