התוצא עבור ילדים עם גליומה בדרגה גבוהה (high-grade glioma - HGG) נותר גרוע. מטרת החוקרים היתה לבחון את פעילותה של וליפאריב בילדים HGG. וליפאריב היא מולקולה מעכבת חזקה שמשפרת את פעילות ההקרנות והכימותרפיה הפוגעות ב-DNA.

המחקר בוצע במתכונת של מחקר פאזה 2, בעל זרוע אחת, ללא הקצאה אקראית. החוקרים ערכו את המחקר כדי לקבוע אם טיפול עם וליפאריב והקרנות, ואחריו וליפאריב וטמוזולומיד, משפרים שרידות ללא התקדמות בילדים עם HGG חדש שאובחנו ללא מוטציות של H3 K27M או BRAF. זאת, בהשוואה למטופל עם נתונים שהופיעו בקבוצות מחקר קודמות ומאפיינים קליניים ומולקולריים תואמים.

לאחר כריתה כירורגית, ילדים שאובחנו לאחרונה עם HGG לא גרורתי נבדקו על ידי סקירת פתולוגיה מרכזית מהירה ובדיקות מולקולריות. חולים מתאימים נרשמו לקבוצה 1 (IDH פראי) או קבוצה 2 (מוטנטית IDH).

תוצאות המחקר הדגימו שמבין 23 המטופלים המתאימים שנרשמו לקבוצה 1 וקיבלו טיפול לפי הפרוטוקול, שרידות ללא אירועים של שנה אחת (event-free survival - EFS) היתה 23% (טעות סטנדרטית = 9%) והשרידות הכוללת לשנה אחת היתה 64% (טעות סטנדרטית = 10%). מבין 14 המטופלים המתאימים שנרשמו לקבוצה 2 וקיבלו טיפול לפי הפרוטוקול, ה-EFS לשנה היה 57% (טעות סטדנרטית = 13%) ו-OS של שנה אחת היה 93% (טעות סטנדרטית = 0.7%).

החוקרים הסיקו כי בדיקת פתולוגיה מרכזית מהירה ובדיקות מולקולריות לזכאות היו אפשריות. טיפול לפי הפרוטוקול כלל הקרנות, וליפאריב וטמוזולומיד. לטמוזולומיד היתה סבילות גבוהה אך היא לא הצליחה לשפר את התוצא בהשוואה לקבוצות ביקורת היסטוריות בהתאמה קלינית ומולקולרית שטופלו במינונים גבוהים יותר של כימותרפיה.

מקור:

הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה